CRISPR CTX112 receives FDA-Kennzeichnung für regenerative Therapie Von Investing.com

ZUG, Schweiz und BOSTON – CRISPR Therapeutics (NASDAQ:), a führendes Unternehmen im Bereich der Genmedizin mit einer Marktkapitalisierung von 4.3 Billion US-Dollar, verpetet beedeuten Fortschritte in seiner laufenden Phase-1/2-19Studie for CDTX192 – positive B-Zell-Malignoma. Laut InvestingPro-Daten verfütt das Unternehmen über eine solide Finanzlage mit mehr Bargeld als Schulden in der Bilanz. CRISPR Therapeutics gab bekannt, dass die US-Americanische Food and Drug Administration (FDA) CTX112 den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Behandlung von rezidiviviertem or refractärem follicularem Lymphom and Marginalzonen-Lymphom verliehen.

Die auf der Jahrestagung 2024 der American Society of Hematology präsenitten Studiendaten zeigten, dass CTX112, eine allogene CAR-T-Zelltherapie, well vertragen wurde und bei mehrfach vorbehandelten Patienten wirksam tolleigen Remissions. An der Studie nahmen 12 Probanden teil, mit Dosierungen von 30 x 106 bis 600 x 106 CAR+ T-Zellen. Die Ergebnisse wiesen eine objectivee Ansprechrate von 67 % und eine complete Ansprechrate von 50 % über alle Dosierungsstufen hinweg auf.

Die Sicherheitsprofile waren vielversprechend, ohne geldlete Fälle von Infektionen des Grades ≥3 oder Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD). All observed cases of Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) and Immun-Effektor-Zell-assoziiertem Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) waren beherrschbar und von geringem Schweregrad. The InvestingPro-Analyse shows that 12 analysts have recently corrected their Gewinnerwartungen nach oben, was auf ein wachshenses Vertrauen in die klinischen Program des Unternehmens hindeutet.

Die RMAT-Kennzeichnung durch die FDA ist Teil eines Program zur Beshelungen der Entwicklung und Prüfung regenerative Therapien, die das Potenzial zeigen, ungedeckte medizinische Befrigdeinen bei schweren Erkrankungen zu adressieren. Dieser Status ermöglicht frätteere Interaktionen mit der FDA und die Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung.

CTX112 is also being investigated in einer Phase-1-Studie zur Behandlung des systemic Lupus erythematodes (LES) mit der Möglichkeit einer Extension auf weiter Autoimmunindikationen in der Zukunft. Das Unternehmen plan, Mitte 2025 ein umfassendes Update zu seinen Onkologie- und Autoimmunprogrammen zu geben.

CRISPR Therapeutics has already reached a milestone in 2023 with the approval of the first CRISPR-based therapy and is further researching gene processing for the development of treatments for various diseases. Das Unternehmen meldete in den letzten zwölf Monaten einen Umsatz von 202.8 Millionen US-Dollar, mit einer bemerkenswert starken Liquiditätsposition, die sich in einem Current Ratio von 21.64 wiederspiegelt. Angesichts der Beta von 1.63 sollten Anleger die höhe Volatilität im Vergleich zum breiteren Markt beachten. Basierend auf der Just-Value-Analyse von InvestingPro the stock is currently fairly valued. Die neuesten Erkenntnisse supports the potential of CTX112 as an immediately available CAR-T therapy option and underlines the company’s commitment to innovative treatments for patients with significant medical needs.

The reported information is based on a Pressemitteilung von CRISPR Therapeutics.

In otheren aktuellen Nachrichten hat CRISPR Therapeutics mehrre importante Entwicklungen erlebt. TD Cowen hat seine Verkaufsempfehlung für das Unternehmen beibehalten, based on der jüngsten Performance und klinischen Daten, während Oppenheimer und Leerink Partners ihre Outperform-Ratings mit Kurszielen von 95.00 US-Dollar bzw. 67.00 US-Dollar bekräftigt haben. Die Finanzergebnisse von CRISPR Therapeutics für das dritte Quartal zeigten Betriebskosten von 110.1 million US dollars and a bargel position of 1.94 million US dollars.

Das Unternehmen macht in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals weinster Fortschritte bei der Einführung der Genbearbeitungstherapie Casgevy, die ein erhöhtes Patientenengagement verzeichnet. Nevertheless, in the third quarter, no revenue was generated from the infusion of Casgevy in one patient. Needham revidierte jedoch seine Umsatzprognosen für Casgevy und prognostiziert nun 17 million US dollars für das Fiscalan 2024, eine Abnahme gegenüber den ursprungsling erwarteten 43 million US dollars.

CRISPR Therapeutics macht auch Fortschritte mit seinen In-vivo-, Immuno-Onkologie- und Autoimmune-Pipelines, behanden CTX131 and CTX112 eintreten in Phase-I-Studien. Das ASH-Abstract des Unternehmens für CTX112 berichtete von einer Gesamtansprechrate von 67 % und einer completen Ansprechrate von 44 % bei neun Patienten. Die jüngsten Entwicklungen deuten auf einen Fokus auf die Erhöheung der Patientenzahlen und eine weitere Differenzierung der klinischen Daten im wettbewerbintensiven Bereich der Genbearbeitungstherapien hin.

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